蘇偉豪(生醫商品化中心藥品領域)
隨著科技迅猛發展，人工智慧(Artificial Intelligence, AI)正以前所未有的速度融入藥物開發領域，掀起一場顛覆性的變革。傳統藥物研發過程需要耗時10至15年，投入數十億美元，然而成功率卻極低。
AI憑藉強大的數據處理能力(Data Processing Capability)、模式識別技術(Pattern Recognition Technology)及預測模型(Predictive Models)，打破了過去的瓶頸，加速藥物的篩選、優化臨床試驗、推動個人化醫療，為全球製藥產業注入創新動能。
本文將闡述AI輔助藥物開發的最新應用趨勢，探討其優勢與挑戰，並列舉近期實例，探討未來發展方向及可能面臨的障礙。
AI在藥物開發應用新趨勢
1. 藥物發現與設計
傳統藥物的發現與篩選往往依靠大量試驗與錯誤反覆測試，不僅耗時，還需篩選數以萬計的化合物。AI通過深度學習(Deep Learning)與生成式模型(Generative Models)，能快速分析化學結構(Chemical Structures)、蛋白質結構(Protein Structures)、生物標記數據(Biomarker Data)，識別潛在靶點(Potential Targets)與候選藥物(Candidate Drugs)，加速早期研發。
根據Zhavoronkov等人發表在《Nature Biotechnology》期刊的研究，顯示Insilico Medicine在2024年運用生成式對抗網絡(Generative Adversarial Network, GAN)，以僅僅18個月便成功設計出針對纖維化的藥物候選分子ISM001-055，已順利進入第二期臨床試驗，用以治療特發性肺纖維化(Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF)。
該研究展示了如何利用GAN模型生成多樣化的新分子結構，並透過深度強化學習(Deep Reinforcement Learning, DRL)快速篩選最具潛力的候選藥物，顯著縮短了傳統藥物設計週期。
GAN技術能夠模仿人類化學家的思維模式，生成大量新穎分子，並透過強化學習(Reinforcement Learning)持續優化結構，確保這些分子具有良好的藥效和安全性。
2. 藥物結構的預測與優化
根據Jumper等人發表在《Nature》期刊上的研究，Google旗下DeepMind開發的一款蛋白質結構預測程式AlphaFold2，其預測結果在超過98%的蛋白質結構中達到了實驗級別的精確度，尤其在複雜多蛋白體系和跨膜蛋白結構的預測上取得重大突破；為抗體藥物、酵素抑制劑及蛋白互作網絡的研究打開了全新方向。
這些數據使研究人員能更精確地預測蛋白質摺疊(Protein Folding)，從而設計出更有針對性的標靶藥物分子。AlphaFold2的突破性成功展示了AI在蛋白質結構預測上的實力。2023年底，DeepMind更釋出了超過2億種蛋白質結構數據，為藥物設計提供前所未有的參考資料。
Atomwise公司運用超級電腦、AI和複雜的演算法類比製藥過程，模擬分子並加以分析其化學、生物特性，剔除不適合的候選分子，並預測新藥的效果，其利用卷積神經網絡(Convolutional Neural Network, CNN)分析數十億種化合物，篩選出對伊波拉病毒(Ebola Virus)有潛力的抗病毒分子，大幅縮短了先導化合物(Lead Compound)的識別時間。這
種方法不僅節省了實驗室試驗的時間，還能針對多種突變病毒快速設計新藥，應對突如其來的疫情。(完整文章請至檔案下載專區的生技新枝，登錄會員後下載)