沈哲標
同一疾病在臨床治療上可能有多種分子型式的藥物選項,不管大、小分子藥物或細胞基因療法等。由於它們各自作用在生物體的中心法則(Central dogma)不同層面,或藥物結構與分子特性的限制,使單一療法無法完全滿足臨床上病患的需求。
科學家若能在已知的自然法則中擷取出具治療潛力的機轉,再找到可能過去不齊備,但目前已經成熟的可應用技術,嶄新的療法就可能產生。在COVID-19疫情中大放異彩的mRNA疫苗和逐漸成熟的tRNA療法皆是如此。
新興生醫技術在過去10年內輩出,也驅動臨床新的療法應用,預估全球細胞、基因療法與核酸藥品的市場在2024年銷售額將達到380億美元,隨著數億劑的mRNA疫苗(Moderna,Pfizer)在COVID-19疫情中施打,其功效、安全性及更快的藥物開發速度的優點,使RNA療法的各種應用潛力又再被世人關注。
2025年 全球核酸藥物市場將擴大至95.9億美元
截至2023年4月,共有22項核酸藥物經全球各法規單位核准上市(不含緊急授權(EUA))。觀察這些已上市核酸藥物適應症的前兩大領域為遺傳性罕見疾病與感染症(如COVID-19)。
核酸藥物具有可輕易依目的進行修改序列或修飾的優點,且傳輸技術逐漸成熟。更重要的是可以靶向過去不易成藥的機轉路徑,故其應用領域也擴展至癌症(RNAi、mRNA)、神經性疾病(ASO)及代謝疾病(RNAi)領域。(完整文章請至檔案下載專區的產業透析報告,登錄會員後下載)